 “孤儿药”：全球最贵药品 中国进口依赖度高
导语：目前国际上通认的罕见病大约有6000种左右，只有1%左右可以治疗。治疗罕见病的药物由于市场小，研发费用高，投入与收益不符，所以药企大多不愿在孤儿药领域开展研发。中国在孤儿药的研发几乎空白，只能依赖全进口。专家建议，在鼓励药企研发及特殊上市保障制度上应予以扶持。
国际上罕见病大约有6000种 治愈率仅1%
有一种新生儿的苯丙氨酸代谢疾病叫苯丙酮尿症，如果得不到及时治疗，将会影响患儿终生。据了解，目前唯一获得CFDA批准的该病特效药物，就只有默克雪兰诺公司生产的科望，每瓶售价约为8815元，一名儿童在药量减半情况下，每月费用在17000元左右。
苯丙酮尿症只是罕见病其中之一。目前国际上通认的罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有1%左右可以治疗，但药物相当昂贵，比如戈谢病每年治疗费用在200万-400万左右。
中国孤儿药数目约130 且大部分进口
目前中国各类罕见病患者总数大约在1千万到2千万之间，但截止去年，大陆上市的孤儿药，即罕用药，数目只有130个，目前我国对孤儿药的研发几乎空白，只能依赖全进口。
除了孤儿药数目少，对于高昂费用，在医疗保障上我国也显得捉襟见肘，2009年版国家基本药物目录共列入307种药品，其中能够用于罕见病治疗的仅有3种，我国上市的130种孤儿药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。
孤儿药市场小研发费用高 收益难保证
尽管孤儿药被称为全球最贵的药品，但站在药企的角度，由于市场小，研发费用高，投入与收益不符，所以药企更愿意在其他大品种病上投入。
为激励药企去研发孤儿药，沈阳药科大学杨悦教授表示，从政策层面看首先是尽量帮助企业降低研发成本，比如政府以及非官方资金共同资助企业部分研发经费；间接的激励政策包括药品的快速审批，免税或减税；从收益角度，授予企业一定的市场独占期，从而保证企业能收回研发投入。
中国应完善孤儿药特殊上市保障制度
国务院《国家药品安全“十二五”规划》明确提出“鼓励孤儿药研发”，这意味着孤儿药的研发与生产已正式纳入国家药品规划范畴。
中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希教授建议，完善孤儿药特殊上市保障制度的相应配套制度，在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予孤儿药相应的鼓励政策，对急需孤儿药设立绿色通道快速审批。
结束语：药企对药物研发成本极大，研发一种新药，要花十年时间、上亿美元甚至更多，而成功率只有10%。罕见病病种太多，单个病种患者又极稀少企业利润无法保证，因而就没有动力研发“孤儿药”。这时需要政府发挥作用，在资金、税收、审批等方面给予特殊方式，通过政策激励企业投入“孤儿药”研发。
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